Volkswacht Bodensee - Emofilia, anticorpo Mim8 settimanale efficace nei bambini

Riduzione dell'onere del trattamento e miglioramento della capacità funzionale e della qualità di vita nei bambini con emofilia A con o senza inibitori. Questi i dati relativi alla somministrazione settimanale dell'anticorpo bispecifico mimetico Mim8, descritti oggi nella presentazione dei risultati intermedi dello studio di fase 3 Frontier3 sul farmaco sperimentale durante il 18° Congresso dell'Associazione europea per l'emofilia e i disordini correlati (Eahad) in corso a Milano. Lo studio, un programma di profilassi (trattamento regolare per prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei) in bambini con emofilia A con e senza inibitori, è stato condotto su 70 partecipanti (di età compresa tra 1 e 11 anni) che nella prima parte dello studio hanno ricevuto il farmaco per via sottocutanea una volta alla settimana per le prime 26 settimane, al termine delle quali hanno avuto la possibilità di passare alla somministrazione una volta al mese. Il 45% dei partecipanti ha scelto di passare a Mim8 una volta al mese, mentre il restante 55% è rimasto alla dose di una volta alla settimana. "La gestione dell'emofilia A nei bambini piccoli è un complesso gioco di equilibri che consiste nel fornire cure continue, ridurre al minimo il tempo trascorso fuori dalla scuola e garantire il massimo del loro benessere fisico, emotivo e sociale", ha dichiarato il professor Johnny Mahlangu, ricercatore principale e direttore del Centro di cura per l'Emofilia presso il Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital dell'Università del Witwatersrand a Johannesburg, Sudafrica. "I dati di Frontier3 rappresentano un altro passo avanti nell'offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre l'onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche dei più giovani", ha commentato Ludovic Helfgott, executive vice president for Rare Disease di Novo Nordisk. "Mim8 è stato progettato con l'obiettivo di offrire una gestione flessibile del trattamento basata sullo stile di vita individuale. Il nostro impegno verso le malattie emorragiche rare ci spinge a studiare nuove soluzioni che riducano le limitazioni nella vita dei bambini con emofilia e delle loro famiglie".

M.Betschart--VB