Emofilia B, primo paziente italiano curato con terapia genica
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Emofilia B, primo paziente italiano curato con terapia genica
Una sola infusione riduce la necessità di trattamenti ripetuti
Questa mattina, al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata per l'emofilia B (etranacogene dezaparvovec) è stata somministrata ad un paziente italiano. La terapia, con una unica infusione endovena, permette al fegato di produrre il fattore della coagulazione carente nella malattia liberando dai trattamenti ripetuti e da necessità di trasfusioni. "E' un passo importante nella gestione dell'emofilia B", commenta Flora Peyvandi, direttrice della struttura complessa di Medicina Interna - Emostasi e Trombosi del Policlinico. La terapia genica per l'emofilia B 'etranacogene dezaparvovec' è stata da poco autorizzata dall'Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale. Sfrutta un virus reso innocuo, per portare all'interno delle cellule del fegato il gene responsabile della produzione del fattore della coagulazione IX. È "un momento importante per la comunità dell'emofilia - ha dichiarato Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici - FedEmo - Grazie alla disponibilità di questa nuova opzione terapeutica, una singola infusione può cambiare la prospettiva di chi oggi convive con l'emofilia B, riducendo il peso della terapia e assicurando una maggiore serenità alle persone e alle loro famiglie".
I.Stoeckli--VB
